药物开发

心脏病学家Doping博士谈到孤儿药，慢性疾病的治疗和创新的丧失。 孤儿药的发展如何？ 为什么科学家必须放弃一些创新的想法？ 而今天医学领域的一些专家最需要？

来到药房，你看到很多毒品。 你会认为他们可以治疗任何疾病。 但事实上，近年来没有这么多创造真正有效的药物。 问题：“为什么？

问题：“药物如何发展？ 对研究人员开始开发一个药物或制药公司是几个因素的组合：

- 这是社会重要的疾病;

- 疾病的众所周知的分子机制;

- 它资金和建立特定药物的可能性。

如果我们将几个分支机构的药物开发的各种选择分开，我们将看到它们之间根本不同。 首先 - 它是一种孤儿药，独特的治疗罕见疾病的药剂，突破性的药物。 它很简单。 拍摄了这部故事的几部电影，当一个人意识到这种缺陷，这是一种疾病，只是足以治愈。 他收集了一群科学家，正在开发的药物，有这个目标。 通常，合成是在体内被替代的分子，或者是与受体相互作用的分子的合成，其对构建其功能障碍的疾病印象深刻。

首先搜索那些例如与任何受体与数据通信的化合物。 这发生了，这些过程中的一些，计算机模拟。 进一步定向合成化学家进行，然后测试对具有受体的分子的特定模型具有亲和力，如果它可以在细胞水平，在一些动物的水平操作。 如果我们谈论这些准备孤儿或关于罕见疾病的罕见疾病，有足够快，你可以看到效果。 一旦药物被设计成服用，例如，如果一些儿童糖原性遗传性疾病与缺乏酶之一相关。 如果我们做这种药物，这实际上是工作的孩子，一个孩子谁会在这种情况下灭亡。 我们可以看到效果。 在这种情况下唯一的缺点是药物生产的回报是非常困难的，因为在没有专属竞争的情况下单个分子的发展是非常昂贵的。 这几十，那么就有数亿美元。 因此，这些药物是昂贵的。

米屈肼或Phenotropil都不例外。 米曲肼团购是为保护心脏创建，Phenotropil对大脑的改善。

原则上，当我们治疗慢性复发性疾病时，情况不同，在那里我们不能快速跟踪效应。 他们是高血压，糖尿病。 准备几十年，它们对死亡率的影响 - 因为我们最终希望防止分配药物，死亡或防止任何严重的并发症，如失明， - 它是非常遥远，很难追踪。 这里的主要困难在于，当一个研究者持有一个分子在一些模型上工作很好，很难理解，它将工作20年后的患者群体将接受这种模式。 当科学家研究可能有效的分子时，例如，降低血糖水平，他们不幸地有兴趣获得资金。

制药公司经常在痘痘中买猪，这种分子可能在下一阶段的临床试验中，即使在第一阶段，当在健康志愿者中进行研究时，它不会工作。

科学变得机会主义。 例如，如果美国的研究者突然意识到他可以做出另外的反应，可以使一个分子在另一条链路上起作用，例如，然后它经常被沉淀，因为它必须准确地工作，通常在大多数组，到轨道，其中实验室工作。 写授权的过程覆盖一半的时间，好，第三。 如果实验室远离其基础，授予，一般来说，不给，他们说你搬到另一个领域。 所以经常创新的想法，不幸的是，杀了。 后来，当分子进入临床前测试时，团队 - 通常，它再次以许多方式绑定到资金 - 需要有利可图地销售分子，不幸的是，通常是药物的档案，这是给予一家制药公司，是不完整的。 制药公司经常在痘痘中买猪，这种分子可能在下一阶段的临床试验中，即使在第一阶段，当在健康志愿者中进行研究时，它不会工作。 和科学家，社会，这是非常，非常保守，每个人都知道对方，没有人想要任何人。 当然，制药公司也想购买一种有效的药物。

因此，今天的一个最抢手的专业人士-那些谁是从事转化 医学 ，那些谁可以，看到试验或临床前的第一阶段，说，在这种情况下，有必要进一步研究这一块，这一块方面和这一个投入另一个实验。 但这样的人很少。 而且，不幸的是，因为这里的缺点，这些在这里是转化 医学 的或者是因为他们根本不在那里的时候，在小规模研究已经显示出了优异的成绩的药物，演绎了第三次测试阶段，当它是在几千例患者为试验专家一个规则，事实证明它不工作。 有很多例子，药物没有工作。 这部分是由于这样的事实，这些研究，非常大，大，由世界闻名的最好的专家，非常重视他们的声誉。 而制药公司，不幸的是，投资巨额的钱，即使在最后一次理解，这种药物不应该使用。 这是现代医学，不幸的是。 因此，仍然设法带入市场，并且真正有效的那些药物是如此昂贵。

这里的一个重要方面 - 当然是人文主义的一个方面，因为仍在开发新药，我们的研究人员必须考虑患有特定疾病的人。 许多制药公司了解这一点，顺便说一句，对于许多人一个真正的治疗 - 这些不是空话。 问题是，如何改进，如何协调系统 - 这是非常困难的。 第一 - 是真正寻找新方法，所谓的创新。 但这里的主要困难是，新的高性能分子是小团体，并且了解哪些是真正值得关注的，是非常困难的：太多的骗子，太多的人，这些不真正工作。 因此，在这些小群体中寻找产生真正创新，正确，有效产品的创新人才 - 它是最正确的方法之一。