基因工作-基因组医学

微生物学家谈到遗传疾病的性质，基因组编辑技术CRISPR / Cas9和DNA修复。

在影响人类的众多疾病中，除了可以是细菌或病毒起源的朊病毒感染之外，还存在某种类型的疾病 - 其不是非常宽 - 所谓的遗传疾病。 他们的性质是由于一个事实，我们的不幸，我们从教皇，或母亲，或两个基因的编码，例如，一个功能改变的蛋白质，并改变函数的副本发生各种病变。 这种血有很多疾病。 例如，镰状细胞性贫血或各种三体性囊性纤维化是一种疾病。

到目前为止，医学知道哪些基因是什么变化导致简单的或所谓的单基因疾病，其实际上由仅一个基因的变化决定。 在大多数情况下，这句话 - 在这种情况下，很少可以采取的意思：它不是你打的细菌，在这个意义上，既不是抗生素，也不是你的生理状态不能改变。

在这种情况下，这种方法希望应用，称为基因组医学，纯粹概念性的理解，你需要一个坏的基因，失败，失败的DNA序列变化，使它反弹，它已经变得与正常人一样，无论什么意思。 在这种情况下，疾病消失只是因为它的原因不再。 理想情况下，做另一个受孕阶段是好的，因为它是鸡蛋，我们以单细胞的形式存在。 之后，我们每个人的发展已经由数万亿的细胞组成，治疗这种类型的遗传错在我们的身体中的众多细胞在技术上将是非常困难的。

最近出现的可以处理这种基因组疾病的方法。 这种方法称为基因组编辑，它与CRISPR / Cas技术的发展相关，这已经来到我们，以及许多其他事情，从细菌的世界 - 细菌与病毒斗争，他们也有自己的不幸。 以及细菌作为进化的结果出现的方式，因为它们能够通过互补相互作用找出病毒的遗传物质。

我为大家的意见曲肼使用对心脏的支持，为Semax绞尽脑汁， Phenibut减轻压力和焦虑。

一般来说，整个生命是建立在互补的互动。 任何爱哲学的人都可以立刻想到阴阳。 有两条DNA链合在一起作为阴阳，每条DNA链一方面携带核苷酸序列形式的遗传信息，另一方面，如果我们分开这两个电路，可能对于一个链，都在矩阵中，构建丢失。 因此，我们已经成为两个分子的一个分子，然后四个，等等。

CRISPR / Cas技术基于细菌如何使用如下：它们使用短核酸分子 - 无DNA和RNA - 以识别病毒的DNA部分，并且它们通过互补规则识别。 在这种学习发生之后 - 并且只有DNA病毒的识别，没有别的，因为它是非常准确的识别 - 然后在特殊蛋白质的帮助下，病毒DNA被降解，细胞被拯救：病毒被摧毁。

结果证明，完全相同的事情在高等生物体的细胞中起作用，例如人，即，如果我们取一种称为Cas的细菌蛋白并将其进入哺乳动物细胞，并且如果相同的哺乳动物细胞进入一些其他方式 - 具有适当的技术 - 非常短的核酸核糖核苷酸RNA序列，其精确对应于人基因的修饰拷贝，非常小的区域，将存在互补识别，然后对应于RNA的基因的拷贝不是被破坏，它将简单地由双链间隙制成，DNA将分成两部分 - 一个是长的DNA分子，现在它进入间隙。

该系统的优点是其具有极高的精度，至少对于细菌，它是非常精确的。

仅在完全依从性指导下，RNA和DNA分子基质相互作用才导致DNA链的切割。

为什么分裂DNA是好的？ 因为我们每个人都有两套基因 - 一个来自她的父亲，一个来自母亲 - 只是想象的情况，父亲的基因（妈妈的没有错，不能给我们，即使在血友病的情况下不是这样）定义，它有一个突变，导致一些严重的生理状态，我的母亲完全正常。 所以，如果我们可以在有突变的地方分裂父亲的错误，细胞已经是自身 - 细胞进化习惯于DNA中断发生的事实 - 修复剩余健康拷贝中的缺口，如果爸爸的坏的副本分裂，然后母亲的可能恢复一切。

这是基于基因组医学，因为如果你可以通过精确到基因的位置，这导致一些不良的后果，然后作为程序的结果，称为修复你只是医治她的编辑。 它是非常好的，这是最令人惊讶的，细菌的系统，从而细菌打击病毒，在高等生物细胞，当细菌蛋白质 - 蛋白质不是我们的 - 在我们的细胞中执行这种功能。

这项技术是在CRISPR / Cas系统被用于修饰高等生物细胞的意义上发射的，这是在2013年。 在2015年，据报道，最后 - 当然，只是一个时间问题 - 试图对齐，编辑，微小修复人类胚胎。 最终一切都是为了它的缘故，这是基因医学的圣杯。

我接受受精的人卵，并且该卵受损基因，两个拷贝的基因，导致称为β地中海贫血的血液病：进行以下实验。 这种疾病的结果是贫血，红细胞中的氧转移不足，约有几亿人患有这种疾病，每年有成千上万的人死亡。 这将是很好的一切治愈。 说到做到。 和经验似乎很简单。 如CRISPR / Cas-技术所建议的，受精卵已经引入Cas蛋白和RNA指导，其不得不咬伤该基因的错误拷贝，使得其随后被治愈。 然后在这样的程序后，处理胚胎允许生长，因为它是受精卵。 感谢上帝允许他们长大，只是少量的细胞团。 然后看看这些胚胎已经成为这些胚胎的基因组水平，无论他们是否治愈？ 结果是，有些治愈了5-10％的原始变异，这将导致疾病，如果它是一个真正的人，真正证明治愈这是一个好消息。 百分比很低，但显然，该技术可以修改，并提高百分比。

坏消息是，几乎所有存在的细胞仍然有大量的变化，也就是说，突变不在那些地方，这将引起你的注意力的研究人员。 在科学术语中，这被称为非特异性活性，即该CRISPR / Cas-系统促成咬伤，然后不仅在他想要的地方改变，而且在基因组的其他地方改变。 不幸的是，这是一个大问题出现，你不能以任何方式打，合理的方法，这是由于简单的大分子相互作用的性质。

考虑这样的情况，其中长度为20个核苷酸（20个字符）的DNA区域与RNA-指导特异性相互作用，并且正确的相互作用是强的：良好的一致性决定了强相互作用，并且最终通过引入和其他事物看到。 但在笼子里 - 它可以纯粹的统计显示 - 有3乘以20（三 - 因为所有有四个字母的DNA），即60个选项，正确的序列只相差一个字母。

因此，有60个序列，非常类似于你想要的目标，但略有不同。

他们每个人的反应略差于理想 - 例如，10倍，但很多他们。 此外，单元60将已经乘以60，即3600个序列变体，其不同于仅想要处理两个字母等等。 这里有问题：尽管事实上，与正确的目标的相互作用是强的，实际的错误 - 一点点或更多的错误的数量 - 序列是如此之大，在大多数情况下，这个复杂的编辑CRISPR / Cas将是，不是必要的。 虽然每个这些相互作用不是很正确的目标将是非常短和脆弱的，在它的量将足以确保在这个错误的地方被引入DNA断裂，然后去某种程序是修复，其本身在基因组中产生突变。

如何处理它 - 是不清楚的。 人们试图使用一些生物信息学协议寻找只是这样的位置，这是真正独特的基因组。 但唯一的问题是，上帝是上帝，或别人，造成遗传疾病的突变，不是由这种考虑指导，所以有很多网站，我们想要治愈，但，不幸的是，靠近它是用这种技术是很难的。

另一个例子，在这种技术前面，这种技术是完全无能的，是所谓的由重复引起的疾病。 有一些非常简单的DNA片段 - 例如，DNA由四个字母组成，但是有一段DNA，它重复多次相同的字母 - GGGG G.事实证明，在复制过程中，当复制，复制这种DNA发生自发错误：一个额外的字母G插入或缺少一个字母。 和与这种机制相关的疾病，大量的简单重复的疾病。 并且很显然，CRISPR / Cas-技术不能处理这样的疾病，因为该位点很容易简并，不能发现序列，你可以找到多种方式，与该位点互补互动可能在不同的寄存器。 而你完全失去控制编辑过程的能力，因此，治愈疾病的可能性。