基因治疗的前景和最新的基因组编辑方法是什么？

生物学家兴奋剂博士讲述基因组编辑，CRISPR / CAS系统医学的方法及其应用。 专家谈看好它的解决不仅生产科学技术突破性研究的问题，同时也将有显著的经济影响，例如作为基因工程，基因治疗和医学问题基因组编辑的革命。

基于CRISPR / Cas9系统的基因组编辑是一种仅在去年出现的全新技术。 它的第一个出版物出现在2013年初，在那段时间看到了数百篇文章的光，使用这种技术的例子。 同时，另外两种方法开发了基因组编辑：ZFN（锌指核酸酶）和TALEN（转录激活子样效应核酸酶）。 然而，他们更劳动密集，不那么优雅，更昂贵。

在过去25年里，科学家逐渐发现并探索了在细菌中完全新的免疫机制，称为CRISPR。 第一个工作，最终导致这个出色的发现于1987年出版。但是，当时的文章仍然完全没有注意到。当该系统的一个变体适应于较高生物体的细胞时，CRISPR的发现是重要的突破。

CRISPR / Cas系统的机制是切割和双链DNA断裂被引入其中。 此外，DNA分子在非常特定的位置被切割，其被编程为插入细胞中的小RNA分子。 今天，使用这种方法的例子有几乎所有类型的生物体，并且重要的是，与已经使用几十年并且在开放限制性酶之后产生的传统基因工程技术，识别DNA中的某些序列，在其双链断裂中，CRISPR / cas9允许您在活细胞中进行这些基因工程。

在常规切割和遗传工程化的DNA交联中，分别在体外，体外以及之后将DNA引入细胞中。 这导致了革命的到来，它迎来了生物技术。

突破的新特征在于以下事实：在活细胞中进行相同的操作，其中切割和插入从外部插入笼中的DNA分子部分。 在不操作分离的DNA的情况下改变活细胞的遗传物质。

这开辟了全新的视角，并允许我们谈论实际的基因治疗，这不是未来的猜想和现实。 随着使用CRISPR来操纵方法和ZFN的基因组TALENS，到目前为止主要在生物技术行业开发，它也被带到具体的应用。 我们开发了一个技术的武器，动物（老鼠甚至猴子）进行了遗传疾病治疗。

为了提高免疫系统-买肽复合物在溶液中肽复合物3， 泼尼松龙 ， cytamins复杂的免疫系统 。

什么是基因治疗？ 例如，你有一个坏的基因，你想用一个好的替换。 你在一个良好的基因DNA进入细胞，并在同一个CRISPR引入细胞系统，产生切割DNA和短RNA分子指导切割机制，这些“剪刀”在正确的地方在基因组中。 这些“剪刀”切出了坏基因，并在它的位置建立了一个好。 这种基因治疗已经在活的动物上进行，并且它们将恢复。

下一阶段是将这些方法用于医学。 这些任务的条款取决于许多情况。 但是，从一些被采取的开始，人类的一些具体应用的例子将在几年甚至几个月。 主要地，这些方法将用于治疗人类必须很快死亡的致命疾病。 在短期内，基因治疗将取决于疾病的严重程度。 这可能不像整形手术那么常见。 我们干预细胞的工作，总会有副作用。 细胞可以变成癌症。

CRISPR / Cas系统不仅用于治疗遗传性疾病。 这给了合成和系统生物学的一个全新的推动力，在这个领域人们修改基因，导致细胞做新的东西，她不知道如何做。

其他医疗用途CRISPR - 为医疗目的创建动物模型。 它是动物模型的创造，它具有类似于人类患者的属性。 使用动物模型，我们可以研究疾病，并开发治疗方法。 与动物工作比人更容易：删除了大量的禁令。 在使用CRISPR开发技术之前制备具有修饰的基因组的动物模型，这是非常耗时，昂贵的，需要高度合格的专家的参与。 现在这个过程变得容易得多，这对现代医学非常重要。