神经退行性疾病的治疗

生物学家兴奋剂博士讲述重编程细胞，运动神经元，和一个新的方法来药物开发。 什么是研究运动神经元的复杂性？ 对新细胞技术的研究人员开放哪些选择？ 重编程细胞如何影响药物的发展？

足以影响人类的大量疾病，特别是年龄相关的疾病 - 它是神经变性。 这是了不起的帕金森氏症 ， 阿尔茨海默氏症 ， 亨廷顿 ， 肌萎缩侧索硬化症 -名单是无止境的。 大量的人患有这些疾病，并造成巨大的经济损失。 当然，可以在一些模型系统中，在动物中重建它们，例如果蝇果蝇。 它真的工作，这一切都很好。 但是我们必须创建转基因模型，即制作基因。 通常，果蝇帕金森病不会生病，小鼠也不会患有阿尔茨海默症。 因此，创造的 - 它只是以某种方式模仿，模拟实际的人类疾病。

为什么不在更近的主题上学习？ 这是几乎不可能的：我们不能一个人在他的一生中进入大脑，打开，得到病的神经元，死亡。 此外，在帕金森病是一种类型的神经元的情况下，位于特定脑区域中的多巴胺能神经元，例如在亨廷顿病的情况下，是不同类型的功能性神经元。 它不能在体内完成。 但人类神经元将传达病理学的真正意义，只有感谢他们，我们将能够详细了解疾病如何发展，由于这些，甚至尝试找到一种补救办法。

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当然，这是一个了不起的突破性发现和重编程技术。 它允许成年生物体和任何细胞的重编程细胞。 患者一些神经变性疾病可以服用少量或血液，或皮肤或毛细胞，其携带重编程这些细胞，此后获得作为通用干细胞的诱导多能干细胞，并且通用干细胞已经可用于与患者遗传相同的特异型神经元完全，我们拿原来的，假设血细胞或皮肤成纤维细胞。 因此，我们可以，首先，个人为那个人，其次，是神经元进行我们的实验的人。

2009年对遗传性disautonomy患者进行了第一次这样的研究。 未知会导致疾病，已知运动神经元死亡，并且随后导致患者的死亡。 运动神经元很难研究，他们没有任何生活缺陷。
做了什么？ 诱导多能干细胞从这些患者，包括运动神经元获得。 平行对照的正常人也获得诱导多能干细胞和运动神经元的控制。 在这两个样品使用现代的基因组分析方法比较哪些基因转录像和在什么水平。 原来，一个基因有一个额外的选择。 今天，非常注意基因的剪接变体。 一个基因有一个额外的剪接变体，研究人员决定看：如果我们将采取并将尝试以某种方式去除剪接变体，那么我们必须发生？

科学家已经分析了可用的化学分子并发现了一种化合物，激动素，其可以调节基因的另外的变体。

他们然后把这种物质注入运动神经元患者 - 患者当然。 事实证明，这个基因的水平真的被正常化，身体的运动神经元停止迅速灭亡。 也就是说，这项工作的结果是，发现科学家首先发现为什么发展疾病 - 是额外的剪接变体基因IKBAR的出现 - 此外，该药物被发现可能对那些人有用。 为什么可能？ 因为他们在人类运动神经元的模型系统的临床前研究中只显示了这些患者，但我们都已经确认和临床实验。 而且，事实上，现在已经由相应的美国部门批准，进行该药物的临床试验。 这是真的，事实证明，我们可以使用这些东西来研究神经变性疾病，并相应地，拿起药物。

对肌萎缩性侧索硬化患者进行类似的操作。 这种疾病，今天没有任何种类的治疗，当然，它需要和发展非常辛苦。 即使没有发现疾病的原因，研究人员已经诱导来自运动神经元的肌萎缩性侧索硬化患者的多能干细胞，并且培养物中的运动神经元被杀死。 他们有一个全范围的化合物，并开始倾吐这些运动神经元，看看它在哪里。 在五百，他们大约5-7候选化合物，这暂停运动神经元的死亡。 也就是说，在这种情况下，他们甚至没有把任务找出什么是这种疾病的分子机制，但已经提出了如何结束 - 如何治疗的另一个根本问题。 在花费了大约五百次药物筛选后，他们发现了一些潜在的候选人，他们值得更详细地探索，然后继续前进。

我认为这是一个了不起的成就，它允许一种根本不同的药物开发方法。 我还想提到我们的工作，这是与亨廷顿舞蹈病的研究，它应该在2015年出版。我们研究亨廷顿病诱导多能干细胞从三个病人。 我们决定在圣彼得堡同事的帮助下进行电生理实验，即确认或反驳在亨廷顿舞蹈病病理学中钙流参与笼中的假说。 而且，你知道，最惊人的事情发生了：我们已经确认钙涉及，但什么是惊人的？

我们有三个人，我们每个接受一片皮肤，通过成纤维细胞，每个独立地亲培养成纤维细胞从每个独立获得诱导多能干细胞，然后每个获得那些神经元，然后我们把它带到实验室的圣彼得堡。

研究人员开始测量，结果证明在所有三个钙样品中，电流偏差是完全相同的。
这是一个奇妙的方法重现性，这意味着这个模型是完全足够的，它可以标准化为一些其他应用程序。 显然这一次：第一次重新编程，然后分化，当然，无知的人甚至不理解的话，但对他们，不知道他们需要从这部分的故事，知道我们有一个标准化的模型系统，可以用过的。 当然，这是生物学和一些更确切的科学的合并。

今天是一个非常发达的研究领域的神经退行性疾病如帕金森病。 在最近的一项研究中 - 它于2012年进行 - 发现了几种可能被使用的药物，这些药物已经在用于治疗帕金森病患者的临床试验中，但具有某些基因突变。
我们给了一个新的细胞技术？ 事实上，他们给了我们机会将大脑的一部分从身体转移到实验室研究员。 而不是果蝇的大脑不是神经细胞是老鼠或大鼠，这是人类神经系统的一部分，它是一个真正的神经系统。 它是如何是真实的，如何可以用于其他实验，我们会在未来谈更多。