视力的治疗疾病新技术

生物学家Doping博士介绍了Leber先天性黑蒙，年龄相关性眼病和胚胎干细胞移植。 如何使用基因治疗治疗眼睛的遗传性疾病？ 为什么视力随年龄而恶化？ 从胚胎干细胞生长的眼睛的视网膜色素上皮细胞的移植结果是什么？

眼睛是一种特殊的人类仪器，它类似于 - 我们都知道 - 相机。 在通过透镜的光被固定之后，先前固定在照相胶片上，在胶片上，但现在固定在接收像素的特殊基板上，接收单个光脉冲并转换成各种信号。 就像任何相机，任何镜头，人眼安排。 因此，该透镜，光穿过透镜，并且与其或包含像素的膜或矩阵接触，即图像的信号。

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显然，我们可以拿起和放下相机，它会打破 - 不会通过光。 随机可以是敲击像素，因为现在在电视上有死像素，它们在它们的单元中也具有缺陷像素，并且在像素被划分的情况下光将丢失。 同样的事情发生在人类当开始眼疾病。 例如，存在遗传性遗传疾病，如Leber氏先天性黑蒙。 这是由于这样的事实，即突变发生在负责像素的常规调用的决策信号的特定基因中。因为这个基因在眼睛的所有视网膜细胞中工作，接收光信号，结果是整个矩阵具有死亡像素，人们生活在黑暗中。

只有一个基因 - 和盲目从出生到生命的终结。 但事实证明，如果我们恢复，这个基因的正确功能，它可以恢复视力。 这是不久前做的，在2010年，科学杂志发表了一项研究。 将在这些个体中被损伤的基因RPE65以其正常形式插入腺病毒载体中。 我们都知道腺病毒，腺病毒感染，我们每年感染这种感染，这种腺病毒可以操纵。 所以我们把它放在正常的基因RPE65，这样的腺病毒滴入遗传性遗传的人的眼睛。

我们都知道多么容易腺病毒感染我们的粘膜，就像很容易，这种特别设计的病毒感染粘液眼，穿透细胞和恢复受损基因的功能。 这真的像一种奇迹。 当然，这个愿景还没有完全回到，当然，关于这一点，因为这是开始，现在说起来还为时过早。 但人们走出了黑暗的全部，他们开始区分暗灰色的图像，至少他们不能碰到对象，也就是开始聚焦。 这是一个非常大的成就。

事实上，不仅有眼睛的遗传性疾病，而且还有与年龄有关的疾病。 在眼睛感知到光量子，从而感知到它们某些光感受器细胞之后，使得特定类型的蛋白质受到损伤，特定蛋白质的作用，并且该信号，光的量子，转化为脉冲，然后通过神经系统，并被检测为一个或其他图像的片段。
因为光线落在蛋白质上，当然，随着时间的推移它变得有缺陷并且必须被去除。 这种特殊蛋白质的光感受器细胞剥离和甩出，因为他已经变老，它不能很好地感知光的量子。 特殊细胞接近感光器，吸收错误的蛋白质，删除它。

存在蛋白质的连续操作时间，光的到达，固定光，使用的蛋白质从细胞中移除并被清洁该空间的其他细胞吸收。

这怎么可能发生？ 这不能是无限长，随着年龄，系统被打破，它被更频繁地打破，由于事实，细胞开始遭受，吸收使用的蛋白质。 这些细胞被称为视网膜的色素上皮。 他们开始死亡。一旦细胞开始死亡，使用过量的蛋白质，开始发生感光细胞的死亡，即那些通过其视觉增强的细胞，并且我们看到某些图像。

当然，它是在那些地方，眼睛通过最大的光。 这个中心视觉，因为大约70％ - 这是中心视觉，只有剩余的20％ - 周边视觉。 这是眼睛的中心部分，黄斑，正在遭受这样的事实，即变性的细胞视网膜色素上皮，并且在它们之后已经是感光细胞。 大约50-60％的60岁的人口开始患有年龄相关性黄斑变性。 我能帮助他们吗？

非常有趣的实验，甚至临床事情都是由英国科学家做的。 他们将外周色素上皮 - 主要损伤中心 - 移植到中心，从而减少视力。 因为经常发生在烧伤移植使用自己的皮肤，采取adobe地方 - 在这里同样的方式。 粗略地说，未发光的光色素上皮移植到中心，并恢复视力。

在一些情况下，在其他情况下是可能的，因为可能存在损伤和外周色素上皮。 当然，我们一直在寻找可用于移植的源材料。 这个来源首先是人类胚胎干细胞 - 是属性通用的细胞，从中你可以得到任何类型的特殊细胞。 结果证明，人们可以简单地得到视网膜色素上皮细胞。 我们在我的实验室里得到他们，我们发表了这篇文章，当然是唯一的缺点 - 这是一个很长的时间。 大约4-5个月需要在杯中生长视网膜的色素上皮。 但实际上，在板上生长细胞，其填充有颜料，并且其在专业实验室中操作，使得它们吸收蛋白质活性蛋白质吃。 此外，正如美国科学家对临床研究所显示的，这种RPE移植在实验模型中帮助大鼠并恢复视力。

2009年，美国已批准开始临床试验的视网膜色素上皮细胞衍生自人类胚胎干细胞恢复视力。 临床试验的第一阶段于2014年年底完成。研究中采集了非常少数的患者 - 共有18个人，如果我的记忆为我服务，并且超过一半的患者停止了变性，视力得到改善。 同时，他们移植了非常少数的细胞，因为他们在人类历史上第一次做到，并害怕造成任何不良影响。 没有不良反应，一切顺利，这种方法今天转移到第二阶段的临床试验。 此外，研究已经开始，不仅在美国，而且在英国，法国，澳大利亚和立即非常大规模。

但人类胚胎干细胞。 在一些情况下，我们需要相关的，个体的个体细胞具有例如进行遗传校正的能力。 日本科学家Shinya Yamanaka晚于美国科学家在2014年开始临床试验移植色素上皮的视网膜，但派生诱导多能干细胞 - 所谓的重编程细胞。 患者可以在实验室中服用例如皮肤碎片以进行小的改变，细胞的修饰，并且它们获得来自它们的胚胎干细胞的性质，也可以获得视网膜的色素上皮。 日本现在正在积极地进行这种方法的临床试验，我认为几年来，我们通过基因和细胞技术等待眼科疾病新疗法领域的革命。